RS Satria Medika – Badan Pengawas Obat dan Makanan (BPOM) RI menerbitkan izin edar Onasemnogene Abeparvovec. Terapi tersebut menjadi terapi gen pertama Indonesia untuk penyakit Spinal Muscular Atrophy (SMA).
Penyakit SMA termasuk penyakit genetik langka yang menyerang sel saraf pengendali gerakan. Kondisi tersebut kemudian menyebabkan otot mengalami kelemahan secara bertahap.
Mutasi gen SMN1 umumnya memicu penyakit SMA. Gen tersebut memiliki peran penting dalam menghasilkan protein SMN untuk menjaga sel saraf motorik.
Ketika tubuh kekurangan protein SMN, sel saraf motorik mengalami kerusakan. Kondisi tersebut kemudian membuat otot melemah, mengendur, dan mengalami penyusutan.
“Baca Juga: RS Darurat NTT Tangani Puluhan Korban Patah Tulang“
BPOM Dukung Akses Terapi Gen untuk SMA
Kepala BPOM Taruna Ikrar mengatakan izin tersebut mendukung inovasi pengobatan di Indonesia. Pemerintah berharap masyarakat dapat memperoleh terapi yang aman dan bermutu.
Menurut Taruna, BPOM terus mendukung akses terhadap inovasi terapi. Namun, setiap produk tetap harus memenuhi standar keamanan, khasiat, dan mutu.
Onasemnogene Abeparvovec bekerja dengan memasukkan salinan gen SMN1 yang berfungsi ke dalam sel pasien. Terapi tersebut menggunakan virus yang sudah mengalami modifikasi sebagai pembawa gen.
Terapi tersebut menggunakan AAV9, yaitu salah satu jenis virus pembawa materi genetik. Salinan gen kemudian membantu tubuh kembali menghasilkan protein SMN.
Dengan mekanisme tersebut, terapi dapat membantu mempertahankan fungsi sel saraf motorik. Terapi juga menargetkan penyebab genetik utama penyakit SMA.
Terapi Diberikan Satu Kali Melalui Infus
Onasemnogene Abeparvovec ditujukan untuk bayi dan anak-anak dengan kondisi SMA tertentu. Dokter memberikan terapi tersebut melalui infus ke pembuluh darah.
Pasien menerima terapi dalam satu kali pemberian. Proses infus biasanya berlangsung sekitar satu jam.
Dokter menentukan dosis berdasarkan berat badan pasien. Karena itu, tenaga kesehatan perlu melakukan penilaian sebelum memberikan terapi.
Berdasarkan data uji klinis, terapi dapat membantu meningkatkan kemampuan gerak anak. Anak dapat mengalami perkembangan dalam mengontrol kepala dan duduk tanpa bantuan.
Sebagian pasien bahkan dapat mencapai kemampuan berdiri atau berjalan. Terapi juga membantu meningkatkan kelangsungan hidup tanpa ketergantungan pada alat bantu napas permanen.
Kenali Gejala Penyakit SMA pada Anak
SMA dapat menunjukkan tingkat keparahan berbeda pada setiap pasien. Karena itu, orang tua perlu mengenali sejumlah gejala yang mungkin muncul.
Anak dengan SMA dapat mengalami otot lemah dan mudah lelah. Bayi juga dapat terlihat sangat lemas atau mengalami kondisi floppy baby.
Selain itu, anak dapat mengalami keterlambatan perkembangan gerak. Contohnya, anak terlambat duduk, berdiri, atau berjalan sesuai tahapan perkembangan.
Beberapa pasien juga mengalami kesulitan menyusu atau menelan makanan. Pada kondisi berat, SMA dapat menyebabkan gangguan pernapasan.
BPOM Catat Sejumlah Efek Samping
BPOM mencatat beberapa efek samping yang dapat muncul setelah penggunaan terapi. Peningkatan enzim hati termasuk efek samping yang paling sering ditemukan.
Efek lainnya mencakup muntah dan penurunan jumlah trombosit. Pasien juga dapat mengalami peningkatan troponin, GGT, serta demam.
Dokter dapat mengelola peningkatan enzim hati dengan kortikosteroid. Selain itu, tenaga kesehatan perlu memantau fungsi hati secara berkala.
Pemantauan tersebut membantu dokter mengenali perubahan kondisi pasien sejak awal. Dengan demikian, tenaga kesehatan dapat segera mengambil tindakan jika muncul risiko kesehatan.
Kehadiran terapi gen ini menjadi perkembangan penting dalam penanganan penyakit SMA di Indonesia. Namun, pasien tetap membutuhkan pemeriksaan dan pendampingan tenaga medis selama menjalani terapi.
“Baca Juga: Rod Stewart Jalani Pemulihan Usai Pasang Stent Jantung“
